La découverte de la recherche mène à un nouvel essai clinique pour les patients atteints de myélofibrose

Publié le 20 juin 2019, 11:36

Des chercheurs du Huntsman Cancer Institute (HCI) de l'Université de l'Utah (U of U) ont découvert dans des études de laboratoire qu'un médicament expérimental appelé selinexor pouvait bloquer une voie de survie cruciale exploitée par les cellules de myélofibrose. Crédit: Huntsman Cancer Institute

Des chercheurs du Huntsman Cancer Institute (HCI) de l'Université de l'Utah (U of U) ont découvert dans des études de laboratoire qu'un médicament expérimental appelé selinexor pouvait bloquer une voie de survie cruciale exploitée par les cellules de myélofibrose. Leur étude a été publiée dans Recherche clinique sur le cancer, une revue de l’Association américaine du cancer. Sur la base de ces résultats, ils ont conçu un essai clinique actuellement ouvert au HCI pour examiner l'efficacité de ce médicament chez les patients atteints de myélofibrose (essai clinique national 03627403).

La myélofibrose est un cancer rare qui empêche la fabrication de la moelle osseuse. L'espérance de vie varie, mais la plupart des patients ne vivront pas plus de cinq ans après le diagnostic. HCI traite environ 25 patients nouvellement diagnostiqués chaque année.

Srinivas Tantravahi, MBBS, MRCP, médecin-chercheur à HCI et professeur adjoint de médecine à l'Université de Columbia, prend en charge des patients atteints de myélofibrose et affirme qu'il s'agit d'une maladie très débilitante. "Il s'agit essentiellement d'une insuffisance de la moelle osseuse. Le patient souffrira notamment d'un élargissement de la rate, d'anémie, de douleurs au ventre, de fatigue et d'une très mauvaise qualité de vie", a déclaré Tantravahi, qui faisait partie de l'équipe de l'étude. "Une greffe de cellules souches peut potentiellement guérir la maladie, mais la plupart des patients chez lesquels un diagnostic de myélofibrose a été diagnostiqué sont plus âgés ou ne sont pas en assez bonne santé pour subir la procédure, qui dure plusieurs semaines."

Un médicament appelé ruxolitinib est le traitement principal actuel des patients atteints de myélofibrose qui ne sont pas en assez bonne santé pour recevoir une greffe de cellules souches. Ce médicament peut réduire la taille de la rate, améliorer les symptômes et la qualité de vie, mais ne réduit généralement pas le pourcentage de cellules malignes. Le manque de thérapies disponibles pour les patients atteints de myélofibrose a incité l'équipe de recherche de HCI à rechercher de nouvelles voies de traitement. "Le ruxolitinib est un excellent médicament, mais ses effets sont pour la plupart de courte durée. Et jusqu'à présent, il n'y avait pas d'autre option pour les patients qui n'étaient pas suffisamment en santé pour un", a déclaré Dongqing Yan, Ph.D., associé de recherche. dans le laboratoire Deininger / O'Hare de HCI et auteur principal de l’étude.

L’équipe a découvert que les cellules de la myélofibrose sont très sensibles au blocage d’un processus cellulaire appelé transport nucléaire-cytoplasmique. Anthony Pomicter, MS, responsable du laboratoire Deininger / O'Hare, explique: "Nos résultats ont ouvert une nouvelle fenêtre pour une intervention thérapeutique. Par pure coïncidence, selinexor, un inhibiteur de ce mécanisme spécifique, est sur le point de contracter certains cancers du sang et le sera plus tard. testé spécifiquement chez les patients atteints de myélofibrose. "

Les chercheurs ont cherché à déterminer si le blocage du processus de transport nucléaire cytoplasmique ralentirait la croissance des cellules de myélofibrose. Pour ce faire, ils ont généré un type de souris avec une mutation spécifique qui entraîne des symptômes très similaires à ceux des patients atteints de myélofibrose. Lorsque ces souris ont été traitées avec le selinexor, un médicament récemment testé, elles ont réagi de la même manière que celles traitées avec le ruxolitinib et, plus important encore, il a semblé que le sélinexor réduisait réellement le pourcentage de cancers.

Sur la base de ces résultats, les chercheurs ont conçu un nouvel essai clinique pour étudier l'efficacité du sélinexor chez les personnes atteintes de myélofibrose. L'essai clinique de selinexor dans le traitement de la myélofibrose récidivante / réfractaire est maintenant ouvert à l'HCI. Les chercheurs ont pour objectif d'inscrire au moins 24 patients qui recevront le traitement dans un cadre permettant un examen rigoureux de tout bénéfice clinique et un suivi des effets secondaires. Si cet essai précoce indique des résultats positifs pour les patients, des études plus approfondies impliquant des sites supplémentaires et davantage de patients seront planifiées.

"La possibilité de faire avancer une telle étude du laboratoire au chevet des patients – de la première découverte en laboratoire à la première étude clinique mondiale – est à mettre au crédit de l'environnement unique de HCI", déclare Michael Deininger, MD, Ph.D. , Directeur principal de la recherche transdisciplinaire au HCI, professeur de médecine à l’Université de l’Université et auteur principal de l’étude. "La myélofibrose est un cancer rare et rend la vie difficile pour les personnes touchées. Il est extrêmement important que HCI et d'autres institutions continuent à promouvoir les efforts de découverte de tous les types de cancer, y compris les maladies rares comme la myélofibrose. Nous pouvons donc proposer de meilleures options de traitement. à notre ."


Des chercheurs découvrent une nouvelle combinaison thérapeutique potentielle contre une maladie rare


Fourni par
Institut du cancer Huntsman

Citation:
                                                 La découverte de la recherche mène à un nouvel essai clinique pour les patients atteints de myélofibrose (20 juin 2019)
                                                 récupéré le 20 juin 2019
                                                 de https://medicalxpress.com/news/2019-06-discovery-clinical-trial-myelofibrosis-patients.html

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Marc Sorsen Administrator
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